Beloftes en waarschuwingen over stamceltherapie

Infuus

Wat zijn de risico’s en voordelen van stamceltherapie? Dit onderwerp leverde een boeiend debat op tijdens ECTRIMS 2019. Joachim Burman, onderzoeker aan de Uppsala Universiteit in Zweden, vertelde waarom autologe hematopoietische stamceltransplantatie (aHSCT) de meest effectieve MS-behandeling is tot op heden. Stephen Hauser van de universiteit van California wees juist op de risico’s van deze behandeling.

Stamceltherapie, of stamceltransplantatie, is een opkomende therapie voor multiple sclerose (MS) die nog veel discussie oplevert. Sommige data laten zien dat het de meest effectieve behandeling zou zijn – een enkele toediening kan langdurig resultaat geven, en de meeste mensen laten 'geen bewijs van ziekteactiviteit (NEDA)' zien voor minstens 5 jaar. Maar er zijn tot nu toe geen gecontroleerde studies waarin het vergeleken wordt met reguliere MS-behandelingen of waarin er beter bewijs is over de veiligheid en voordelen.

Hematopoietische stamcellen

Een groep onderzoekers discussieerde over het onderwerp 'HSCT en stamcelbehandeling in MS' tijdens ECTRIMS2019. Verschillende onderzoeken dragen bij aan de hoop om volwassen stamcellen te gebruiken om de progressie van MS te vertragen en om de schade aan het zenuwstelsel te herstellen. Er is vooral interesse in de transplantatie van hematopoietische stamcellen (HSCs) – volwassen stamcellen uit het beenmerg en bloed die in staat zijn om zich te ontwikkelen tot alle cellen uit het bloed en immuunsysteem (afweersysteem van je lichaam).
Onderzoek naar andere stamcellen voor MS wordt ook gedaan, zoals mesenchymale stamcellen (MSCs) en neurale stamcellen (NSCs).

Effectieve stamcelbehandeling

Maar tot op heden is de enige bewezen effectieve stamcelbehandeling voor MS de autologe stamcel transplantatie (aHSCT), met name bij mensen met hoog actieve RRMS. aHSCT is in de basis een beenmergtransplantatie, waarmee stamcellen (HSC’s) worden verzameld van de persoon met MS zelf (d.w.z. autoloog). Deze eigen stamcellen worden teruggegeven aan het immuunsysteem, nadat het immuunsysteem gedeeltelijk of volledig is uitgeschakeld door het gebruik van (meestal) chemotherapie. Verwacht wordt dat stamcellen dan een geheel nieuw immuunsysteem gaan vormen. Het immuunsysteem wordt dus 'geherprogrammeerd', om de normale functie te herstellen, om de aanvallen op het zenuwstelsel te vertragen of stoppen. De verwachtingen van aHSCT zijn groter geworden nadat uit recente studies bleek dat de therapie succesvol zou kunnen zijn in de vroege (inflammatoire) stadia van RRMS.

Grote risico’s

Ondanks deze resultaten willen de meeste behandelaars hier niet mee beginnen, door de grote risico’s en het gebrek aan data over aHSCT bij mensen met MS.
Daarbij is er een opkomend probleem dat de medische wereld zorgen baart: er zijn klinieken die onbewezen stamceltransplantatie verkopen als een mogelijke genezing voor MS, soms met negatieve gevolgen voor de gezondheid en daarbij financiële risico’s.
De veiligheid en het bijwerkingenprofiel is een grote zorg bij aHSCT, met name doordat de intensieve chemotherapie (immunosuppresieve behandeling) te gevaarlijk zou zijn.

Voor- en tegenstander

Joachim Burman verdedigde waarom aHSCT de meest effectieve MS-behandeling zou zijn tot op heden, en waarom die wereldwijd beschikbaar zou moeten zijn. Zijn presentatie had de titel 'HSCT for MS — we are ready for prime time'.
Stephen Hauser, professor at UCSF Weill Institute for Neurosciences, Universiteit van California, waarschuwde voor deze aanpak. Zijn presentatie met de titel  'Hold your horses — HSCT is still an experimental treatment', ging over de voordelen, maar ook over de mogelijke nadelen en risico’s die meegenomen moeten worden.

Serieuze zorgen

Hauser was het eens met Burman dat HSCT voordelen heeft, namelijk de hoge effectiviteit tegen RRMS en het feit dat een enkele toediening een effect voor jaren kan bewerkstelligen. "Echter, serieuze zorgen over de veiligheid, vooral met de intensieve immunosuppressieve therapie (chemo), een gebrek aan bewijs over de resultaten op de lange termijn, en weinig bewijs over de effectiviteit in progressieve MS, moeten niet worden vergeten", zei Hauser. Er is nog steeds onduidelijkheid of de T- en B-cellen die het zenuwstelsel aanvallen ook echt verwijderd worden met HSCT.

DMT’s

"Dankzij alle nieuwe DMTs (medicatie die de ziekte remmen, red.) kunnen we relapses onder controle houden bij het grootste deel van de mensen met MS. Een genezing van MS zou betekenen dat je alle delen van het immuunsysteem die het zenuwstelsel aanvallen en de ontstekingen veroorzaken kan vernietigen, en dat is nog niet bewezen voor welke therapie dan ook", zei Hauser. "Daarom moet je kiezen voor de beste therapie voor mensen met RRMS met het minst mogelijke risico!"
Toen hem gevraagd werd of er een situatie zou zijn waarin hij het gebruik van HSCT zou overwegen voor een persoon, zei Hauser: "Allereerst denk ik dat de middelen die ik zou gebruiken veilig moeten zijn … zelfs 1% kans op sterfte is onacceptabel."

GZNL.MS.19.09.0270

 

Vond je deze informatie nuttig?